Revolucionaria terapia genética en EEUU

Científicos del Hospital de Niños USCF Bennioff, de Oakland, EEUU, experimentarán por primera vez una terapia de modificación genética directamente en el cuerpo de un paciente. Se trata de Brian Madeux, de 44 años, que padece el síndrome de Hunter. A las personas que sufren esta enfermedad les falta un gen que codifica la enzima encargada de procesar determinados hidratos de carbono. En consecuencia, los hidratos se acumulan en las células y causan numerosos daños.

Madeux recibió por vía intravenosa unos virus inocuos que transportan las instrucciones tanto para el gen corrector como las “tijeras genéticas”. El objetivo es insertar el gen corrector en las células del hígado para que este produzca de por vida las enzimas que le faltaban por la enfermedad. Las “tijeras genéticas” incorporan el gen corrector junto a otro que sólo puede ser leído en el hígado. De ese modo se evita que el gen corrector vaya a parar a otro punto del ADN.

Luego habrá que esperar tres meses para saber si la terapia está funcionando.

La investigación continúa

“Estamos orgullosos de ser parte de este estudio revolucionario y nuestra esperanza es que esta terapia de edición genética sea beneficiosa para nuestro paciente y para otros”, destacó el investigador principal del estudio, Paul Harmatz.

Por otra parte, Toni Cathomen, director del Instituto para Terapias Genéticas de la Clínica Universitaria de Friburgo, afirmó que se trata de un ensayo terapéutico fantástico. Explicó que una de las particularidades es que el gen se podrá llevar con mucha precisión hasta las células del hígado.

“Ahora los investigadores trabajan en la próxima generación de transportadores de genes, que estarán fabricados de tal manera que las ‘tijeras genéticas’ desaparecerán de las células rápidamente después de haber hecho su trabajo”, apuntó Cathomen.